Roche, Pazartesi günü EMBARK çalışmasından olumlu sonuçlar açıkladı ve gen tedavisi Elevidys’in Duchenne müsküler distrofi (DMD) hastalarında iki yıllık bir mühlet boyunca sürdürülebilir yararlar sağladığını gösterdi.
Faz III çalışma, tedavi edilmemiş bir denetim kümesine kıyasla ayakta durma, yürüme ve koşma üzere motor işlevlerde değerli güzelleşmeler gösterdi.
Çalışmada, delandistrogene moxeparvovec olarak da bilinen Elevidys, DMD’li ambulatuvar bireylerde değerlendirildi. Çalışmanın bulguları, üç temel işlevsel sonuç açısından istatistiksel olarak manalı ve klinik olarak kıymetli iyileşmeleri vurguladı: North Star Ambulatory Assessment (NSAA), Time to Rise (TTR) ve 10 metre yürüme/koşma (10MWR).
Özellikle, bu yararların tedaviden sonraki birinci yıldan ikinci yıla kadar yalnızca devam etmekle kalmayıp arttığı da dikkat çekti.
Roche ayrıyeten, yeni güvenlik kaygılarının tespit edilmediğini bildirdi ve bu da Elevidys’in bugüne kadar gözlemlenen dengeli ve yönetilebilir güvenlik profilini pekiştirdi.
Bu makale yapay zekanın takviyesiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Kaide ve Şartlar kısmımıza bakın.
