Investing.com — Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) pay senetleri, şirketin spinal müsküler atrofi (SMA) ilacı nusinersen için daha yüksek doz rejiminin ABD ve Avrupa’daki düzenleyici kurumlar tarafından kabul edildiğini açıklamasının akabinde bugün %7 yükseldi.
ABD Besin ve İlaç Dairesi (FDA) ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA) şu anda nusinersen için ek Yeni İlaç Başvurusunu (sNDA) inceliyor. Bu müracaat, mevcut onaylı tedaviye nazaran daha süratli bir yükleme rejimi ve daha yüksek bir idame dozu içeriyor. Bu duyuru, SMA bakımında potansiyel bir ilerlemeyi işaret ediyor ve piyasa tarafından olumlu karşılandı.
Nusinersen haklarını Ionis Pharmaceuticals’dan lisanslayan Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB), yeni rejimin hastalara manalı yararlar sunabileceğini belirtti. Yüksek doz, 14 gün ortayla uygulanan iki 50 mg’lık dozu ve akabinde her dört ayda bir 28 mg’lık idame dozunu içeriyor. Bu, nusinersen’in şu anda 71’den fazla ülkede SPINRAZA markası altında piyasaya sürülen onaylı 12 mg’lık rejimine kıyasla farklılık gösteriyor.
Güncellenmiş dozlama rejimi için yapılan müracaatlar, nusinersen’in yüksek dozunun güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve aktifliğini kıymetlendirmek üzere tasarlanmış bir Faz 2/3 çalışması olan DEVOTE çalışmasının sonuçlarına dayanıyor. Çalışma, dünya genelinde yaklaşık 42 merkezde çeşitli yaş kümelerinden ve SMA çeşitlerinden 145 iştirakçiyi içeriyordu. Çalışmanın kıymetli kısmı, yüksek doz rejiminin onaylı 12 mg’lık rejimle dengeli bir güvenlik profili korurken manalı klinik yararlar sağladığını gösterdi.
SPINRAZA, dünya çapında 14.000’den fazla bireyin tedavi edildiği SMA’da temel bir tedavi olmuştur. İlaç, motor nöron sıhhatinin korunması için çok kıymetli olan tam uzunluktaki survival motor nöron (SMN) proteininin ölçüsünü artırarak çalışır. Direkt merkezi hudut sistemine verilen SPINRAZA, sürdürülebilir aktiflik ve uygun bilinen bir güvenlik profili göstermiştir.
Düzenleyici kurumların kabulüne piyasanın olumlu reaksiyonu, yüksek doz rejiminin ilacın SMA tedavisindeki tesirini genişletme potansiyeline yönelik yatırımcı itimadını gösteriyor. İnceleme süreci devam ederken, SMA topluluğundaki paydaşlar ve Ionis Pharmaceuticals’ın yatırımcıları ilerlemeyi yakından takip edecekler.
Bu makale yapay zekanın dayanağıyla oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Kural ve Şartlar kısmımıza bakın.
